10月17日，国家药监局官网最新公示，默沙东申报的注射用sotatercept上市申请获得受理。Sotatercept是一款“first-in-class”新型激活素信号抑制剂类生物制剂。

2024年3月26日, 该药物获美国FDA批准上市，用于治疗肺动脉高压（PAH）。

关于新药

Sotatercept是一款IIA型激活素受体（ActRIIA）融合蛋白。它将ActRIIA经过改造的细胞外域与抗体的Fc端融合在一起，可以阻断激活素与细胞膜上的受体结合，从而降低激活素介导的信号传导。

在临床前研究中，它可以逆转肺动脉壁和右心室的重塑。对比传统的靶向治疗药物，sotatercept 的另一个优势在于，其给药方式为皮下注射，只需每三周进行一次注射。并且在后续治疗中，患者可脱离医生指导，自行在家完成药物注射。

FDA批准sotatercept是基于一项随机双盲，含安慰剂对照的关键性3期临床试验STELLAR的结果。2023年3月，默沙东公布了该关键性3期临床试验完整结果，并于去年3月发表于 NEJM。

研究结果显示，第 24 周时，治疗组 6 分钟步行距离比基线平均增加 40.1m（95%CI，29.9～50.2），安慰剂组为 -1.4m（95%CI，-13.2～10.3）。

此外，sotatercept还对9项次要终点中的8项提供统计显著和具有临床意义的改善，包括WHO功能分级和肺血管阻力方面的改善。与安慰剂相比，在中位随访时间为32.7周时，它将患者的疾病临床恶化或死亡风险降低84%。

写在最后

2021 年 10 月，默沙东曾以 115 亿美元收购生物制药公司 Acceleron Pharma 公司，获得其研发的关键疗法 sotatercept。作为首个针对 PAH 的激活素信号抑制剂疗法，此前sotatercept 已获FDA授予孤儿药和突破性治疗药物称号。

在中国，sotatercept于去年9月获批临床，针对适应症即为肺动脉高压。据摩根大通股票分析师的一份研究报告中预测，sotatercept 将在今年产生 4 亿美元的收入；到 2030 年，销售额可接近 50 亿美元。